희귀질환(Rare Disease)과 희귀의약품(Orphan Drug) 분야에서의 개발, 승인, 시장접근, 환자 사례, 정책 및 규제, 신치료(예: 유전자 치료, 첨단 치료제) 등을 논의하는 국제 컨퍼런스 ＆ 엑스포. 제약사, 바이오테크기업, 규제기관, 환자단체, 자산 운용사(investor) 등이 모여 희귀질환 환자들의 치료 기회를 확대하고 혁신적인 치료법을 실용화하기 위한 전략, 기술, 협력 모델 등이 공유됨.